7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
影视音乐：声画交响讲好人民的故事******
作者：王铁卫（东北师范大学音乐学院博士研究生）金士友（东北师范大学音乐学院教授）
“这世界有那么多人，人群里，敞着一扇门。我迷蒙的眼睛里长存，初见你蓝色清晨。”近两年，电影《我要我们在一起》主题曲《这世界那么多人》在线上线下爆火，感动了无数听众；“如果说，你曾苦过我的甜，我愿活成你的愿，愿不枉啊，愿勇往啊，这盛世每一天”，电影《我和我的父辈》主题推广曲《如愿》将影片传递的亲情与家国情唱进了观众的内心。而电视剧《山海情》片尾曲《花儿一唱天下春》、电视剧《人世间》同名主题曲等也随着电视剧的热播广泛传唱，直击人心。
电影电视是音画的艺术，音中有画，画中有音，声画交响共同成就影视精品。关于影视音乐，一代人有一代人的集体记忆，一代人有一代人的熟悉旋律。“北风那个吹，雪花那个飘……”《北风那个吹》歌声响起，电影《白毛女》的画面会浮现在很多人的眼前，当年徒步十里，拿着小马扎集体观影的记忆也会被瞬间激活；“你挑着担，我牵着马”“大河向东流，天上的星星参北斗”“滚滚长江东逝水，浪花淘尽英雄”……当这些音乐一一响起，是不是有种切歌就像翻相册的感觉，包括谁挑着担，谁牵着马都是在记忆中对号入座的。
音画交响造就的经典影视剧不胜枚举，留下来、传下来的经典影视音乐更是不计其数。然而，曾经有一个时期，影视音乐似乎并未跟上影视剧高速发展的步伐，配乐不少，能够流传的却相对有限，以至于不少人感慨新创精品影视音乐变少了。究其原因，“抢时效”“流量至上”等观念催生的浮躁乱象，带来了一系列不良后果。无论是对流量的过分倾斜，还是对影视音乐投资和创作时间的过度挤压，最终都会导致创作乏力，牺牲了作品的质量。此外，“跳过片头片尾”“倍速模式”等便捷键对影视音乐也会产生某种伤害，主题曲、片尾曲被直接跳过，插曲变形为奇怪的声波。如何破解这些难题，创造影视音乐新辉煌，“内容为王”“质量至上”仍是不二之选。
和前辈电影人、音乐人相比，我们缺什么呢？一不缺技术，二不缺设备，缺的是深扎民间的脚力，深挖传统文化宝藏的眼力，感悟地域音乐特色并凝练成精品的脑力，无数遍推倒重来的笔力。
总结老一辈音乐人的成功经验，对我们的创作大有裨益。在中国电影发展初期，一大批电影人、音乐人为音画艺术的繁荣作出了突出贡献。比如长春电影制片厂作曲家群体曾创作出大量具有浓烈民族色彩且流传至今的经典电影歌曲。不管是雷振邦为电影《冰山上的来客》作曲的《花儿为什么这样红》，还是刘炽作曲、乔羽作词的《让我们荡起双桨》《我的祖国》等，都始终激励着各族人民团结奋斗，成为重要的精神财富。就拿人民音乐家雷振邦来说，为了创作《花儿为什么这样红》，他在交通极其不便的情况下，几经辗转从东北到新疆，采风三月有余，水晶般的冰山、辽阔起伏的草原、雪白的羊群、牧羊人的歌声、途中听到的民歌舞曲等汇成灵感源泉，最终造就了这首不朽名曲。雷振邦引用俄国音乐家格林卡的名言来表达自己的心得：“真正创作音乐的是人民，作曲家只不过是把它编成曲子而已！”正因为他知道人民就是生活，在数十年的创作生涯中，他先后到过二十一个省、区、市，几乎跑遍了大半个中国。他脑海中积累了丰富的民间音乐语言，作品也自然像泉水般从心里流淌而出。多年来，他的作品传遍神州大地，浸润着亿万听众的心田，显示出长久的艺术生命力。这或许是当前电影人、音乐人值得学习的成功密码。
近年来，随着文娱领域综合治理的深入开展，影视圈更加风清气正。精品影视剧热播热映的同时，一批影视音乐受到广泛关注，部分影视剧主题曲、插曲的热度甚至超过了影视剧本身。这些“出圈”的影视音乐力作，不仅在声画交响上着力，同时还呈现出两个特点：一是坚持以人民为中心的创作导向，以人民的喜爱为最高标准，歌词、旋律直击人心，如亚洲流行音乐大奖2021“最佳影视歌曲”获奖作品《这世界那么多人》，一句“多幸运，我有个我们”把爱人、亲人，甚至陌生人的心凝聚在一起，面对困难，面对疫情，带给人无穷的精神力量；二是热情描绘新时代新征程的恢宏气象，唱响昂扬的时代主旋律，如电影《我和我的父辈》主题推广曲《如愿》，致敬父母一辈的奋斗与奉献，激励着新时代青年人传承父辈志愿，为实现中华民族伟大复兴的中国梦接力奋斗。
影视音乐一直以来都是文艺创作中的重要一环，与时代发展有着密不可分的联系，它承载着中华民族形象，绝不能脱离现实、脱离人民群众、只写一人悲欢。如今，随着科技的进步和文化的碰撞，影视音乐在多元化发展的同时，更要肩负起推动社会主义精神文明建设的重要责任。广大文艺工作者要认真学习和贯彻落实党的二十大精神，始终坚持“以人民为中心”的创作初心，坚持创造性转化、创新性发展，将社会主义核心价值观融入影视音乐的创作之中，根植于中国本民族沃土、立足于人民群众，努力创作出更多具有中国特色的优秀影视音乐。
此外，影视音乐还要讲好中国故事，尤其要讲好我们正在经历的时代故事。影视音乐既要满足广大人民群众的精神需求、反映人民群众的生活，也要满足时代的需要、反映时代发展的脚步。真正无愧于伟大时代的优秀影视音乐是能够产生文化价值的，是能够激起人民广泛共鸣的，能够让人民在其中获取更多的精神满足感、生活幸福感、民族自豪感，能够向世界展现可信、可爱、可敬的中国形象。
《光明日报》（ 2023年01月11日 13版）
